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Mediante terapia génica, los científicos restauran la visión parcial en un paciente ciego

La ceguera puede tener un impacto severo en las funciones sociales y en la clasificación de una persona. En un gran avance, un grupo de científicos ahora ha restaurado parcialmente la visión mediante la construcción de proteínas que captan la luz en el ojo del ciego. El hombre padecía retinosis pigmentaria, una enfermedad neurodegenerativa del ojo, en la que la pérdida de fotorreceptores puede provocar ceguera total.

La Se ha publicado un informe en Nature Medicine Es el primer caso de recuperación funcional parcial en enfermedad neurodegenerativa tras la terapia optogenética.

El periódico decía: “El paciente ve diferentes cosas, las localiza, las cuenta y las toca usando solo el ojo tratado mientras usa anteojos”.

Explore la optogenética

La optogenética es un nuevo campo de la medicina que utiliza la modificación genética para hacer que las células nerviosas sean sensibles a longitudes de onda de luz específicas. La restauración de la visión genética es un enfoque independiente de la mutación para restaurar la vista que combina la inyección de virus optogenético con gafas estimulantes de la luz. Los científicos lo usaron previamente en animales antes de comenzar un ensayo clínico.

Los científicos eligieron una proteína que es sensible a la luz ámbar, agradable a la vista y utilizaron un virus para transmitirla a las células ganglionares. También inventaron un dispositivo especial para “convertir información visible del mundo exterior en luz ámbar que las células ganglionares puedan reconocer”. Según el documento, las gafas protectoras utilizadas pueden escanear su campo de visión miles de veces por segundo y enviar un pulso de luz al ojo para crear una imagen del cuerpo en el cerebro.

Las proteínas que capturan la luz están construidas con algas y otros microbios que pueden hacer que cualquier neurona sea sensible a la luz. Cuando la luz entra al ojo, es capturada por un fotorreceptor que envía una señal eléctrica a las células ganglionares. Estas células ganglionares luego envían la señal a los nervios ópticos, que conducen esas señales al cerebro para realizar la función.

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Se buscan más ensayos clínicos

Si bien este es el primer intento de restaurar la vista con terapia génica, se realizó otro intento en 2015 cuando los científicos tuvieron éxito en un ensayo clínico en una etapa avanzada para tratar una enfermedad ocular genética que podría causar ceguera. Según los informes, el tratamiento ha permitido a las personas con la llamada atrofia retiniana hereditaria maniobrar más fácilmente en condiciones de luz tenue que antes.

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Según un informe publicado en el New York Times, “A principios de la década de 2000, los neurocientíficos descubrieron cómo fijar algunas de estas proteínas en las células cerebrales de ratones y otros animales de laboratorio mediante la inyección de virus que llevan sus genes. Los virus infectan ciertos tipos de cerebro. Luego utilicé el nuevo gen para construir canales sensibles a la luz “.

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“El primer paso del entrenamiento visual fue enseñarle al paciente que perdió la visión dos años antes de la inscripción en el ensayo clínico y tenía un estrabismo de contraste en el ojo tratado, a ser consciente de la dirección de la mirada y controlar los movimientos de sus ojos. capaz de mirar directamente al haz de luz que proyectaban las gafas. El voluntario de 58 años, que fue capacitado en el uso del nuevo tratamiento, identificó y tocó un cuaderno, además de contar correctamente tres tazas, 12 de 19 veces.

Los científicos están trabajando en más ensayos clínicos antes de que se utilice la terapia génica como tratamiento a largo plazo para restaurar la visión.